Terapia genowa, co to jest, jak to się robi i co można leczyć

Terapia genowa, znana również jako terapia genowa lub edycja genów, to innowacyjne leczenie, które składa się z zestawu technik, które mogą być przydatne w leczeniu i zapobieganiu złożonym chorobom, takim jak choroby genetyczne i rak, poprzez modyfikację określonych genów.

Geny można zdefiniować jako podstawową jednostkę dziedziczności i składają się z określonej sekwencji kwasów nukleinowych, to znaczy DNA i RNA, które niosą informacje związane z cechami i stanem zdrowia danej osoby. Zatem ten rodzaj leczenia polega na powodowaniu zmian w DNA komórek dotkniętych chorobą i aktywowaniu mechanizmów obronnych organizmu w celu rozpoznania uszkodzonej tkanki i przyspieszenia jej eliminacji..

Choroby, które można leczyć w ten sposób, obejmują te, które wiążą się z pewnymi zmianami w DNA, takimi jak rak, choroby autoimmunologiczne, cukrzyca, mukowiscydoza, wśród innych chorób zwyrodnieniowych lub genetycznych, jednak w wielu przypadkach są one nadal w fazie rozwoju. testy.

Jak to jest zrobione

Terapia genowa polega na wykorzystaniu genów zamiast leków do leczenia chorób. Odbywa się to poprzez zmianę materiału genetycznego tkanki uszkodzonej przez chorobę na inną, która jest normalna. Obecnie terapię genową przeprowadzono przy użyciu dwóch technik molekularnych, techniki CRISPR i techniki Car T-Cell:

Technika CRISPR

Technika CRISPR polega na zmianie określonych regionów DNA, które mogą być powiązane z chorobami. Zatem ta technika pozwala na zmianę genów w określonych lokalizacjach, w precyzyjny, szybki i tańszy sposób. Ogólnie rzecz biorąc, technikę można wykonać w kilku krokach:

• Zidentyfikowano określone geny, które można również nazwać genami lub sekwencjami docelowymi;
• Po identyfikacji naukowcy tworzą sekwencję „prowadzącego RNA”, która uzupełnia region docelowy;
• Ten RNA jest umieszczany w komórce wraz z białkiem Cas 9, które działa poprzez cięcie docelowej sekwencji DNA;
• Następnie nowa sekwencja DNA jest wstawiana do poprzedniej sekwencji.

Większość zmian genetycznych obejmuje geny znajdujące się w komórkach somatycznych, to znaczy w komórkach zawierających materiał genetyczny, który nie jest przekazywany z pokolenia na pokolenie, ograniczając zmianę tylko do tej osoby. Jednak pojawiły się badania i eksperymenty, w których technikę CRISPR wykonuje się na komórkach płciowych, to znaczy na jaju lub nasieniu, co wywołało szereg pytań dotyczących zastosowania tej techniki i jej bezpieczeństwa w rozwoju osoby..

Długoterminowe konsekwencje techniki i edycji genów nie są jeszcze znane. Naukowcy uważają, że manipulowanie ludzkimi genami może uczynić osobę bardziej podatną na występowanie spontanicznych mutacji, co może prowadzić do nadmiernej aktywacji układu odpornościowego lub pojawienia się poważniejszych chorób.

Oprócz dyskusji nad edycją genów, która dotyczyłaby możliwości spontanicznych mutacji i przenoszenia tej modyfikacji dla przyszłych pokoleń, szeroko dyskutowano również kwestię etyczną tej procedury, ponieważ technikę tę można również zastosować do zmiany cech dziecka, takie jak kolor oczu, wzrost, kolor włosów itp..

Technika T-Cell w samochodzie

Technika Car T-Cell jest już stosowana w Stanach Zjednoczonych, Europie, Chinach i Japonii, a ostatnio została zastosowana w Brazylii w leczeniu chłoniaków. Ta technika polega na zmianie układu odpornościowego, tak aby komórki nowotworowe były łatwo rozpoznawane i eliminowane z organizmu.

W tym celu usuwa się komórki T obrony osoby i manipuluje się ich materiałem genetycznym przez dodanie genu CAR do komórek, który jest znany jako chimeryczny receptor antygenu. Po dodaniu genu zwiększa się liczba komórek, a od momentu zweryfikowania odpowiedniej liczby komórek i obecności bardziej dostosowanych struktur do rozpoznawania nowotworu następuje indukcja pogorszenia układu odpornościowego danej osoby, a następnie wstrzyknięcie komórek obronnych zmodyfikowanych genem CAR.

Tak więc następuje aktywacja układu odpornościowego, który zaczyna łatwiej rozpoznawać komórki nowotworowe i może skuteczniej eliminować te komórki..

Choroby, które może leczyć terapia genowa

Terapia genowa jest obiecująca w leczeniu każdej choroby genetycznej, jednak tylko w przypadku niektórych można ją już przeprowadzić lub znajduje się w fazie testowej. Edycja genetyczna była badana w celu leczenia chorób genetycznych, takich jak na przykład mukowiscydoza, wrodzona ślepota, hemofilia i anemia sierpowata, ale uznano ją również za technikę, która może promować zapobieganie poważniejszym i złożonym chorobom, takim jak na przykład rak, choroba serca i zakażenie HIV, na przykład.

Pomimo dokładniejszych badań nad leczeniem i zapobieganiem chorobom, edycja genów może być również stosowana w roślinach, dzięki czemu stają się one bardziej tolerancyjne na zmiany klimatu i bardziej odporne na pasożyty i pestycydy, a także w żywności w celu bardziej pożywne.

Terapia genowa przeciw rakowi

Terapia genowa w leczeniu raka jest już prowadzona w niektórych krajach i jest szczególnie wskazana na przykład w szczególnych przypadkach białaczek, chłoniaków, czerniaków lub mięsaków. Ten rodzaj terapii polega głównie na aktywacji komórek obronnych organizmu w celu rozpoznania komórek nowotworowych i ich wyeliminowania, co odbywa się poprzez wstrzyknięcie genetycznie zmodyfikowanych tkanek lub wirusów do organizmu pacjenta..

Uważa się, że w przyszłości terapia genowa stanie się bardziej wydajna i zastąpi obecne metody leczenia raka, jednak ponieważ jest ona nadal droga i wymaga zaawansowanej technologii, najlepiej wskazać ją w przypadkach, które nie odpowiadają na leczenie chemioterapią i radioterapią i operacja.